فرشته کیانی، شهروندآنلاین: سازمان غذا و داروی آمریکا روز دوشنبه نخستین داروی جدید بیماری آلزایمر را بعد از نزدیک به دو دهه تأیید کرد؛ تصمیمی بحث‌برانگیز، با وجود مخالفت کمیته مستقل مشورتی این سازمان و برخی از کارشناسان آلزایمر که گفته‌اند شواهد کافی مبنی بر کمک این دارو به بیماران وجود ندارد.

داروی «آدوکانوماب»، که نام تجاری‌اش «آدوهلم» خواهد بود، تزریق داخل وریدی ماهانه است که با هدف کاهش زوال ذهنی و شناختی در افراد با حافظه ضعیف و مشکلات فکری انجام می‌شود. این نخستین درمان تNییدشده است که به جای پرداختن به علایم زوال عقل، روند بیماری آلزایمر و علت اصلی آن را هدف قرار می‌دهد.

با توجه به اینکه آزمایش‌های بالینی دارو شواهد ناقصی برای اثبات اثربخشی به دست داده بود، سازمان غذا و داروی آمریکا به شرطی که تولیدکننده آمریکایی، Biogen، آزمایش بالینی جدیدی انجام دهد، این دارو را تأیید کرد.

دکتر پاتریزیا کاوازونی، مدیر مرکز سنجش و تحقیقات داروی F.D.A. در وب‌سایت این سازمان نوشت آژانس تصمیم گرفت این دارو را تحت برنامه‌ای به نام «تصویب سریع» تأیید کند؛ برنامه‌ای که به منظور دسترسی زودتر به درمان‌های بالقوه باارزش برای بیماران مبتلا به بیماری‌های جدی طراحی شده است.

گروه‌های حمایت از بیمار برای تأیید این دارو به‌شدت لابی کرده‌اند، زیرا درمان‌های اندکی برای این بیماری ناتوان‌کننده وجود دارد و  سایر داروهای در مرحله آزمایش بالینی، اگرچه امیدوارکننده‌ترند، اما به احتمال زیاد سه یا چهارسال با تصویب بالقوه فاصله دارند.

اما کمیته مشورتیF.D.A، در کنار اندیشکده‌ای مستقل و چندین متخصص نامدار- از جمله برخی از متخصصان آلزایمر که در آزمایش‌های بالینی آدوکانوماب کار کردند- گفتند شواهد تردیدهای چشمگیری در مورد موثربودن این دارو ایجاد کرده است. آنان همچنین گفتند حتی اگر آدوکانوماب بتواند زوال شناختی را در برخی بیماران کاهش دهد، شواهد نشان می‌دهد که این مزیت در مقابل خطر تورم یا خونریزی در مغز که این دارو در آزمایش‌های بالینی باعث آن شد، بسیار ناچیز خواهد بود.

انجام آزمایش‌های آلزایمر چالش‌برانگیز است، زیرا اغلب جذب شرکت‌کننده کافی دشوار است. از آنجا که این بیماری به‌ تدریج پیشرفت می‌کند، آزمایش‌ها باید بزرگ باشد و ماه‌های طولانی ادامه یابد تا بتوان دید آیا دارویی روند زوال شناختی را کاهش می‌دهد یا خیر.

چندین متخصص درباره اینکه Biogen قادر به جذب شرکت‌کنندگان کافی در ایالات متحده برای آزمایش‌های بعد از بازار باشد، تردید دارند؛ زیرا بیمارانی که می‌توانند از طریق پزشکان خود دارویی تهیه کنند، اغلب تمایلی به استفاده از دارونما در آزمایش‌های بالینی ندارند. (پس از اینکه دارو وارد بازار شد مرحله چهارم آزمایش بالینی آغاز می‌شود. در این مرحله از بیمارانی که از دارو استفاده کرده‌اند، خواسته می‌شود تا داوطلبانه با مراکز تحقیقاتی همکاری کنند تا عوارض جانبی دارو بهتر شناخته شود.)

شرکت‌ها می‌توانند با مشارکت‌کنندگان سایر کشورها آزمایش‌های پس از بازار را انجام دهند، اما اگر این کشورها قبل از اتمام آزمایش‌ها، دارو را تأیید کنند، ممکن است با چالش‌های مشابهی در جذب شرکت‌کنندگان روبه‌رو شوند.

این دارو هنوز در خارج از ایالات متحده تأیید نشده است، اما Biogen برای بررسی نظارتی در اتحادیه اروپا، ژاپن، برزیل و جاهای دیگر اقدام کرده است.

قیمت سهام شرکت آمریکایی تولیدکننده این دارو (Biogen) روز دوشنبه 38درصد افزایش یافت و 16 میلیارد دلار به ارزش بازار این شرکت افزود.

داروی آدوکانوماب، آنتی‌بادی مونوکلونال است که آمیلوئید را هدف قرار می‌دهد، پروتیینی که در مغز افراد مبتلا به آلزایمر توده‌های غیرطبیعی ایجاد می‌کند، به سلول‌ها آسیب می‌رساند، زوال عقل را تحریک کند و از جمله باعث مشکلات حافظه و تفکر، برقراری ارتباط و گیجی می‌شود.

چیزی که منتقدان و موافقان تأیید آدوکانوماب درباره آن اتفاق نظر دارند این است که این دارو سطح آمیلوئید را به میزانی چشمگیر کاهش می‌دهد. سازمان غذا و داروی آمریکا گفت اثر این دارو بر آمیلوئید آن را واجد شرایط برنامه «تأیید سریع» کرد.

هنوز هم، کاهش آمیلوئید همان کاهش علایم زوال عقل نیست. با بیش از دو دهه آزمایش بالینی، بسیاری از داروهای کاهنده آمیلوئید نتوانستند علایم را برطرف کنند؛ سابقه‌ای که به گفته برخی از متخصصان، به قانع‌کننده‌بودن داده‌های آدوکانوماب اهمیت می‌بخشد و پیش‌بینی می‌شود تأثیر این دارو در کاهش پلاک‌های «بتا آمیلوئید» در مغز مزینی مهم برای مبتلایان به این بیماری باشد.

دکتر لون اشنایدر، مدیر مرکز بیماری آلزایمر کالیفرنیا در دانشگاه کالیفرنیای جنوبی، که به انجام یکی از آزمایش‌های آدوکانوماب کمک کرد، گفت: «شواهد کمی برای اثربخشی وجود دارد. نمی‌دانم چه چیزی علاقه F.D.A. را در اینجا جلب کرده است. در زمان جلسه کمیته مشورتی، در نوامبر 2020، در F.D.A. اتفاق نظر وجود نداشت. تحلیلگر بالینی F.D.A. گفت که موارد کافی برای تأیید وجود دارد، اما یکی دیگر از مقامات سازمان غذا و دارو معتقد بود آزمایش دیگری مورد نیاز است زیرا هیچ دلیل قانع‌کننده و چشمگیری در مورد تأثیر درمان یا کُندشدن بیماری وجود ندارد.»

برخی از دانشمندان نگرانند که تأیید آدوکانوماب ممکن است استانداردهای داروهای آینده را کاهش و اجازه دهد قبل از اینکه متخصصان مطمئن شوند مزایای دارویی بیش از هرگونه خطر ایمنی است، آن دارو وارد بازار شود.

خطرات ناشی از آدوکانوماب شامل تورم یا خونریزی مغزی است که حدود 40درصد از شرکت‌کنندگان در مرحله سوم آزمایش که دوز بالا دریافت کردند، به آن دچار شدند. بیشتر آنان بی‌علامت بودند یا سردرد، سرگیجه یا حالت تهوع داشتند، اما چنین تأثیرهایی باعث شد 6 درصد از گیرندگان با دوز بالا مصرف خود را قطع کنند.

هیچ شرکت‌کننده‌ای در مرحله سوم آزمایش، بر اثر این عوارض جان خود را از دست نداد، اما یک شرکت‌کننده در آزمایش ایمنی جان داد.

چندین متخصص آلزایمر که تأیید آدوکانوماب را زودهنگام می‌دانند، گفتند اکنون از نظر اخلاقی مجبورند آن را در دسترس قرار دهند. آنان بر این باورند که بسیاری از بیماران، حتی وقتی از شواهد مشکل‌ساز گفته می‌شود، این دارو را امتحان می‌کنند زیرا تصور می‌کنند F.D.A. دلیلی قانع‌کننده‌ برای تأیید آن دارد.

گفتنی است تصور می‌شود بیش از ۳۰میلیون نفر در سراسر جهان مبتلا به آلزایمر هستند که بیشترشان بالای ۶۵ سال دارند. در دهه گذشته، چندین داروی آلزایمر کم‌فروغ بوده‌اند. هر چند بسیاری از پزشکان درباره فواید آدوکانوماب تردید دارند، اما شاید تأیید آن، که در مقایسه با سرطان و بیماری‌های قلبی بودجه کمی داشته است، به تحقیقات درباره زوال عقل جان تازه‌ای ببخشد.

منبع: نیویورک‌تایمز

اینجا کلیک کنید.